北京时间2023年2月17日，普沐生物今日宣布，已收到美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)的书面回函。公司在研新药PMG1015被授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD),用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。
美国FDA的孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)计划用于支持高度未满足医疗需求罕见病治疗方法的开发，并提供多种激励措施。孤儿药（Orphan drug）是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病药品的市场需求少、研发成本高、难度大，因而被形象地称为孤儿药。美国FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国患病人数低于20万人的罕见病的药物和生物制剂，获得认定的产品可在美国享受税收优惠、上市后7年市场独占期等激励政策。此外，FDA还提供监管指导和支持，以加快药物开发和审查进度。
普沐生物创始人汤楠博士表示：我们很高兴PMG1015被FDA授予孤儿药资格，这是美国FDA对于普沐生物在研的first-in-class药物治疗IPF新机制的充分肯定。此次PMG1015获得ODD资格认定将有助于加速推进其在美国临床开发的进度，将为全球的无良药可医的IPF患者提供一种全新疗法。
特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）是一种进行性肺纤维化疾病，是临床中最常见的一种特发性间质性肺病。患者确诊后中位生存时间为2-4年，80%的患者从确诊到死亡不超过5年，因此IPF也被称为“不是癌症的癌症”。
IPF起病隐匿、病情渐进加重，症状表现为进行性肺功能恶化，呼吸困难，活动耐量下降，严重影响患者生活质量。目前IPF的发病率在全球范围内呈持续上升趋势，据世界IPF联合协会统计，IPF的发病率在过去十年中翻了一番。据估计，美国每年约有 50,000 人死于 IPF，死亡人数高于包括乳腺癌在内的大多数癌症。
迄今为止FDA仅批准上市了吡非尼酮和尼达尼布两个治疗IPF的药物，这两个药物虽可减缓肺功能下降，但副作用严重，患者经常因为副作用而降低用量甚至停药。
关于PMG1015
PMG1015是一款由普沐生物自主研发具有独立知识产权的单克隆抗体药物，用于治疗特发性肺纤维化。普沐生物在澳洲和中国完成的Ia期临床试验均证实了其优秀的安全性和耐受性，目前正在中国积极推进在IPF患者人群中开展的Ib期临床试验，并致力于与FDA密切合作，以确保这种新疗法能够得到有效的临床开发。